Maladie génétique rare qui affecte l'ADN des mitochondries, la NOHL touche quelque 1500 patients dans le monde et provoque la cécité en quelques mois voire semaines après l'apparition des premiers symptômes. (crédit : DR)
C'est le début de la fin d'un long feuilleton... et c'est un dénouement heureux qui se dessine. Gensight a publié la semaine dernière les résultats à 96 semaines de son étude REVERSE évaluant sa thérapie génique GS010 chez des patients souffrant de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) et traités au moins six mois et moins de 12 mois après le diagnostic. La biotech parisienne avait déjà publié des données à 48 puis 72 semaines. Mais cette publication est la dernière puisque le «masque», dissimulant le bras traité du bras placebo, a été levé. Et les résultats sont à la fois cohérents avec les précédents – l'acuité visuelle continue de s'améliorer pour la majorité des patients – et significatif sur le plan de l'efficacité.
Maladie génétique rare qui affecte l'ADN des mitochondries, la NOHL touche quelque 1500 patients dans le monde et provoque la cécité en quelques mois voire semaines après l'apparition des premiers symptômes. Après 96 semaines, le traitement de Gensight – un vecteur viral transportant une copie fonctionnelle du gène défaillant à l'intérieur de la mitochondrie – a permis une amélioration moyenne de 15,4 lettres (contre +14,7 à la 72 semaines) sur l'échelle ETDRS de mesure de l'acuité visuelle, par rapport au niveau mesuré à l'entrée dans l'étude. Notons que ce seuil des 15 lettres est considéré comme « cliniquement pertinent » par les autorités dans les indications ophtalmologiques (voir étude RADIANCE avec le Lucentis de Novartis, l'étude RHODOS avec le Raxone de Santhera, etc.).
Nouveaux résulats à l'automne
Par ailleurs, entre autres données complémentaires, Gensight reprend un score de «récupération cliniquement pertinente» élaboré par la société Santhera, une biotech suisse qui a récemment décroché une approbation en Europe pour Raxone, premier traitement approuvé dans la NOHL. Ce critère composite postule que la récupération est atteinte à condition que le patient améliore son score d'au moins 10 points ETDRS ou de cinq si, au début du traitement, il est « off-chart », c'est-à-dire incapable de discerner une seule lettre. Une étude dite d'histoire naturelle de la maladie, réalisée par Santhera, montre que les patients atteignent ce seuil d'eux même, sans traitement, dans seulement 15% des cas. Le taux passe à 30% avec le Raxone de Santhera. En appliquant ce même score, GS010 obtient, pour sa part, 68%.
On attend encore, pour l'automne, les résultats à 96 semaines de l'étude RESCUE (patients atteint depuis moins de six mois au début du traitement). Mais le suspense est limité, après des données positives à 72 semaines et en amélioration par rapport à la semaine 48, et les derniers résultats de REVERSE. De plus, ces données, sauf surprise, ne modifieront pas le positionnement du produit : « nous chercherons à obtenir une approbation du GS010 pour un traitement chez les patients atteint depuis moins de 12 mois », explique Bernard Gilly.
Journée R&D le 23 mai à New York
La société organise une journée R&D à New York, le 23 mai prochain, qui sera l'occasion de détailler un peu plus les résultats de REVERSE, avant une réunion avec les autorités de santé européenne (EMA) en juillet. La société compte déposer sa demande d'enregistrement en Europe fin novembre, ouvrant la possibilité d'une approbation du produit six mois plus tard. Aux États-Unis, où est menée une étude parallèle (REFLECT), dont le recrutement vient de s'achever, Gensight échangera également avec les autorités cet été. Dans un scénario favorable, GS010 pourrait être approuvé outre-Atlantique, avec un an de décalage sur l'Europe.
«Nous ne pouvions imaginer des résultats plus positifs que ceux-là», se réjouit Bernard Gilly, CEO de Gensight, tandis que les analystes reconnaissent que les chances d'approbation du produit en Europe sont désormais très solides. La société a certes encore de nombreux défis à relever– l'approbation aux États-Unis, l'obtention d'un prix de remboursement attractif – mais ce succès clinique a 96 semaines est une belle étape de franchie, qui mériterait sans doute d'être salué avec plus de considération en bourse.
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